Inicio de un proyecto de 1 millón de euros para el desarrollo de terapia génica contra el VIH
El objetivo del consorcio es utilizar herramientas de edición genómica para modificar genéticamente las células de las personas infectadas por el VIH e impedir que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos CD4.
La mutación CCR5-Delta32 es una rara alteración de algunas células de la sangre que afecta aproximadamente a un 1% de la población europea. Se sabe que las personas que la presentan son resistentes de forma natural al VIH, ya que impide que el virus penetre en sus células diana, los linfocitos T CD4. Ahora, un consorcio academia-empresa formado por 4 entidades españolas inicia un proyecto financiado con cerca de 1 millón de euros (942.000 euros) por la convocatoria Retos-Colaboración del Programa Estatal de Investigación, Desarrollo e Innovación Orientada a los Retos de la Sociedad. El proyecto, llamado Stop Sida, pretende desarrollar una terapia génica que permita reproducir esta mutación en las células de las personas infectadas por el VIH y conseguir así que se curen de la infección. Las 4 entidades participantes son el Instituto de Investigación del Sida IrsiCaixa, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), Karuna Good Cell Technologies, S.L., y Praxis Pharmaceutical, S.A.
La primera fase del proyecto, liderada por el CSIC, consistirá en utilizar los últimos avances en edición genómica desarrollados y patentados por algunos de los miembros del consorcio, y bautizados como GURAIZEAK®, para modificar in vitro los linfocitos T CD4 de personas infectadas por el VIH, impidiendo así que expresen la proteína. Los científicos ya han demostrado en estudios anteriores que esta proteína puede ser manipulada sin prejuicio para el paciente, ya que no es necesaria para la supervivencia de la célula.
La infusión posterior de estas células modificadas permitiría al paciente contar con un cierto porcentaje de linfocitos T CD4+ resistentes al VIH. Sin embargo, el porcentaje de células resistentes podría mejorarse partiendo de células madre hematológicas. Por este motivo, una segunda fase consistirá en aislar células madre del propio paciente, inactivar el gen y transferirlas de nuevo al paciente. Es lo que se conoce como trasplante autólogo, en que donante y receptor son la misma persona. Los científicos confían en que de esta forma se podría conseguir un sistema inmunitario resistente al VIH de forma permanente.
Diseño y solicitud de ensayo clínico
Durante los 3 años del proyecto, se prevé realizar estudios tanto in vitro como en modelos animales, que servirán para determinar la seguridad y eficacia del procedimiento. “Uno de los grandes retos es modificar adecuadamente las células desde el punto de vista genético, y hacer que proliferen de forma suficiente in vitro como para poder reinfundirlas en los pacientes”, explica el Dr. Javier Martínez-Picado, investigador ICREA y responsable del proyecto por parte de IrsiCaixa.
Por su parte, el Dr. Daniel Bachiller, impulsor del proyecto y científico titular del CSIC en el Instituto Mediterráneo de Estudios Avanzados (IMEDEA), en Mallorca, destaca la enorme transformación que experimentará la medicina como consecuencia de la aplicación de las nuevas tecnologías de modificación del genoma de las células: “Gracias a ellas será posible reparar genes, eliminar defectos hereditarios e, incluso, añadirles capacidades nuevas”.
Una vez concluidos los análisis, Karuna y Praxis llevarán esta tecnología a la producción bajo condiciones de calidad GMP (Good Manufacturing Practices), que consiste en producirla con unas determinadas características que garanticen la seguridad de su aplicación en humanos. Este proceso se llevará a cabo pensando en la fase final del proyecto, que contempla el diseño y solicitud de autorización de un ensayo clínico de fase I/II.